الجرعة بـ2.6 مليون جنيه استرليني.. أول مريض يتلقى علاجاً جينياً هو الأغلى في العالم

وبحسب صحيفة ديلي ميل، فقد حصل المريض على العلاج الجديد “هيمجينكس” (Hemgenix) – الذي تصل تكلفته إلى 2.6 مليون جنيه إسترليني للمريض الواحد – في مستشفى “جايز وسانت توماس” بلندن، في حقنة واحدة وريدية.

ويُعد “هيمجينكس” أول علاج جيني من نوعه لهذا الاضطراب النادر، الذي يعيق قدرة الجسم على تخثر الدم، بسبب نقص بروتين التخثر المعروف بـ”العامل التاسع”.

ويواجه مرضى الهيموفيليا “ب” خطر النزيف الحاد حتى من إصابات طفيفة، بالإضافة إلى خطر “النزيف التلقائي” داخل الأعضاء، ما قد يؤدي إلى مضاعفات تهدد الحياة. وقد اعتاد هؤلاء المرضى على تلقي حقن أسبوعية منتظمة من عامل التخثر الاصطناعي لتفادي المضاعفات، لكن العلاج الجديد يعد بإنهاء هذه المعاناة مدى الحياة.

الرجل، الذي لم يُفصح عن اسمه، تم تشخيصه بالهيموفيليا “ب” منذ أن كان عمره 18 شهراً. وقال في تصريحات للصحيفة: “لطالما عشت حياتي بتخطيط دائم وحذر مستمر، وهو ما حرمني من الكثير من الفرص، كالرياضات الجماعية أو السفر بحرية. فكرة أن أعيش دون الحاجة إلى التفكير بالعلاج أو الاعتذار للآخرين عن أشياء لا أستطيع القيام بها بسبب حالتي، تُشعرني بفرح لا يوصف”.

يعمل العلاج الجيني عن طريق إدخال نسخة سليمة من الجين المسؤول عن إنتاج بروتين التخثر إلى خلايا المريض، مما يُلغي الحاجة إلى العلاج الدوري بالحقن. وأظهرت التجارب أن فعالية العلاج تمتد لثلاث سنوات على الأقل، مع آمال بأن يستمر أثره لفترة أطول.

وعلى الرغم من التكلفة العالية، يُشير الأطباء إلى أن “هيمجينكس” قد يُخفّض التكاليف على المدى الطويل، إذ إن العلاج التقليدي مدى الحياة يُشكل عبئاً مالياً ونفسياً على المرضى، إلى جانب تأثيره على أسرهم ووظائفهم وحياتهم اليومية.

وصفت الدكتورة بو لين لوه، استشارية أمراض الدم التي أشرفت على إعطاء العلاج، الخطوة بأنها “قفزة كبيرة في إدارة الهيموفيليا ب”، مؤكدة أن هذا الإنجاز يعكس التقدم المتسارع في العلاجات الجينية والخلوية داخل بريطانيا.

من جانبها، قالت كيت بيرت، الرئيسة التنفيذية لجمعية الهيموفيليا البريطانية: “اليوم ليس إنجازاً لهذا المريض فقط، بل لحياة مئات المرضى الذين سيحصلون على فرصة جديدة للعيش دون قيود هذا المرض”.

ومع هذا الإنجاز، تفتح هيئة الخدمات الصحية الوطنية في بريطانيا باب الأمل أمام مرضى الهيموفيليا “ب”، في انتظار أن يتحول هذا العلاج الجيني إلى معيار جديد للرعاية يغيّر مستقبل من يعانون هذا الاضطراب المزمن.