أول مريض في العالم بمتلازمة هانتر يتلقى علاجاً جينياً ثورياً ويذهل الأطباء

أذهل طفل أمريكي يبلغ من العمر ثلاث سنوات الفريق الطبي في مستشفى مانشستر للأطفال بالمملكة المتحدة، بعدما أصبح أول مريض في العالم مصاب بمتلازمة “هانتر” (MPS II) يتلقى علاجاً جينياً تجريبياً يهدف إلى وقف تقدّم المرض، وبدأ يُظهر تحسناً يفوق التوقعات.

وتُعد متلازمة هانتر اضطراباً وراثياً نادراً وخطيراً يسبب تلفاً تدريجياً في أعضاء الجسم والدماغ، ويُعرف في أشد حالاته بأنه نوع من “الخرف الطفولي”، ويؤدي الخلل الجيني إلى عجز الخلايا عن إنتاج إنزيم حيوي يسمى IDS، ما يؤدي إلى تراكم مواد سامة في الأنسجة ويقود غالباً إلى وفاة المرضى قبل سن العشرين.

وأُصيب الطفل أوليفر تشو من ولاية كاليفورنيا بالمتلازمة ذاتها التي يعاني منها شقيقه الأكبر “سكايْلَر”، وبعد تأكيد التشخيص في أبريل 2024، دخل أوليفر في سباق مع الزمن لمواجهة المرض.

وفي دجنبر 2024، بدأ الخطوة الأولى نحو العلاج التجريبي، حيث سُحبت منه خلايا جذعية من دمه، ونُقلت إلى مختبر متخصص في مستشفى “غريت أورموند ستريت” بلندن، حيث تم إدخال نسخة سليمة من الجين المسؤول عن إنتاج الإنزيم المفقود داخل فيروس مُعَدّ، بهدف إعادة برمجة الخلايا وإعادتها إلى جسم الطفل.

وفي فبراير 2025، تلقى أوليفر حقنتين من خلاياه الجذعية المعدَّلة، في عملية استغرقت دقائق معدودة، لكنها حملت أملاً هائلاً بوقف تقدم المرض، وبعد سفر العائلة إلى كاليفورنيا، بدأ الأطباء ينتظرون ظهور النتائج.

وفي ماي 2025، عاد أوليفر إلى مانشستر لإجراء تقييمات طبية، وكانت النتائج مفاجِئة، فقد بدأ الطفل يتطور بشكل طبيعي، وأصبح أكثر حركة ونشاطاً، كما توقّف عن تلقي الحقن الأسبوعية للإنزيم البديل، بعدما أصبح جسمه ينتجه ذاتياً لأول مرة في حياته.

وخلال الزيارات اللاحقة، خاصة في غشت 2025، أكد الفريق الطبي أن أوليفر يُنتج الآن مستويات تفوق المعدل الطبيعي بمئات المرات من الإنزيم المفقود، مع تحسّن واضح في مهاراته الحركية واللغوية والمعرفية.

واستغرق تطوير العلاج الجيني أكثر من 15 عاماً بقيادة باحثين في جامعة مانشستر، لكن التجربة كادت تتعثر عام 2023 بعدما انسحبت الشركة الداعمة بسبب نقص التمويل، وتدخلت مؤسسة “لايف آرك” الخيرية البريطانية وقدمت 2.5 مليون جنيه إسترليني لإنقاذ المشروع.

ومن المقرر أن يخضع خمسة أطفال فقط حول العالم لهذا العلاج التجريبي، من الولايات المتحدة وأوروبا وأستراليا، حيث لم يُعثر على مرضى مؤهلين في المملكة المتحدة مبكراً بما يكفي.

اقرأ أيضا

وكالة بيت مال القدس تقيم إفطارا رمضانيا للشخصيات الدينية والوطنية في القدس

و.م.ع أقامت وكالة بيت مال القدس الشريف، الجمعة 20 فبراير، حفل إفطار رمضاني في مدينة …

وفاة الممثل إسماعيل أبو القناطر

توفي الفنان إسماعيل أبو القناطر مساء اليوم الجمعة عن عمر ناهز 69 سنة بعد معاناة …

مصالح التحقيق بمجلس المنافسة تداهم مقرات بعض الفاعلين في سوق توريد المستلزمات الطبية

قامت مصالح التحقيق والبحث لدى مجلس المنافسة، يوم الثلاثاء الماضي، بعمليات زيارة فجائية وحجز، متزامنة …